Keywords
ataluren
dystrophin
Duchenne muscular dystrophy
nonsense mutation
rare diseases
dystrophin
Duchenne muscular dystrophy
nonsense mutation
rare diseases
How to Cite
Fernández-Concepción, O. (2025). Stopping Ataluren for Duchenne muscular dystrophy due to nonsense mutations is a wrong decision. Revista Ecuatoriana De Neurología, 33(2). Retrieved from https://revecuatneurol.temp.publicknowledgeproject.org/index.php/revecuatneurol/article/view/9788
Abstract
Señora Editora: El 26 de enero de 2024, la Agencia Europea de Medi- camentos (EMA, por sus siglas en inglés) anunció que su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) confirmó la recomendación de no renovar la autorización para la comercialización del medicamento Translarna (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), argumen- tando que su eficacia no ha sido comprobada.