Palabras clave
ataluren
distrofina
distrofia muscular de Duchenne
mutación sin sentido
enfermedades raras
distrofina
distrofia muscular de Duchenne
mutación sin sentido
enfermedades raras
Cómo citar
Fernández-Concepción, O. (2025). La suspensión de Ataluren para la distrofia muscular de Duchenne debido a mutaciones sin sentido es una decisión equivocada. Revista Ecuatoriana De Neurología, 33(2). Recuperado a partir de https://revecuatneurol.temp.publicknowledgeproject.org/index.php/revecuatneurol/article/view/9788
Resumen
Señora Editora: El 26 de enero de 2024, la Agencia Europea de Medi- camentos (EMA, por sus siglas en inglés) anunció que su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) confirmó la recomendación de no renovar la autorización para la comercialización del medicamento Translarna (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), argumen- tando que su eficacia no ha sido comprobada.